La Food and Drug Administration ( FDA ) ha ampliato le indicazioni di Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel; Axi-cel ), una terapia CAR-T, in modo da includere il trattamento di pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B ( LBCL ) refrattario alla chemioimmunoterapia di prima linea o che recidiva entro 12 mesi dalla chemioimmunoterapia di prima linea.

Yescarta è una terapia CAT-T diretta contro l’antigene CD19, che è stata autorizzata per la prima volta negli Stati Uniti dalla FDA nel 2017 ( 2019 nell'Unione Europea ) per i pazienti con linfoma a grandi cellule B, già sottoposti a due o più linee di terapia sistemica.

L’ampliamento delle indicazioni di Yescarta, aumenterebbe il numero di pazienti con linfoma idonei a essere trattati con Axicabtagene ciloleucel a circa 14.000, dagli 8000 precedenti.

Attualmente sono 112 i Centri autorizzati negli Stati Uniti in grado di somministrare la terapia con Axicabtagene ciloleucel.

L'approvazione di Yescarta per il trattamento di seconda linea dei pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B si è basata sui risultati dello studio di fase 3 ZUMA-7, che ha raggiunto sia l’endpoint primario, rappresentato dalla sopravvivenza libera da eventi ( EFS ), sia l’endpoint secondario, cioè il tasso di risposta obiettiva ( ORR ).
I risultati dello studio ZUMA-7, presentati durante il Congresso dell'American Society of Hematology ( ASH ) 2021, hanno mostrato che, dopo circa 2 anni di follow-up, la sopravvivenza mediana libera da eventi è risultata di 8,3 mesi per i pazienti trattati con Axicabtagene ciloleucel, un miglioramento del 60% rispetto ai pazienti trattati con lo standard-di-cura, nei quali la sopravvivenza senza eventi è risultata di soli 2 mesi.
Inoltre, nel braccio trattato con Axicabtagene ciloleucel il tasso di risposta obiettiva è risultato dell’83%, a fronte di un tasso ORR del 50% nel braccio di confronto, con un tasso di risposte complete [ CR ] rispettivamente del 65% versus 32%.

L'US National Comprehensive Cancer Network ( NCCN ) ha aggiornato le proprie lineeguida per la pratica clinica oncologica in modo da includere il trattamento con Axicabtagene ciloleucel per i pazienti affetti da linfoma a grandi cellule B con malattia recidivata entro 12 mesi dalla terapia di prima linea o con refrattarietà primaria, come raccomandazione di categoria 1. ( Xagena_2022 )

Fonte: Kite ( Gilead ), 2022

Xagena_Medicina_2022