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Roctavian, la prima terapia genica per l'emofilia A grave, è stato approvato nell'Unione Europea

E' stato approvato Roctavian, la terapia genica per il trattamento dell’emofilia A grave caratterizzata dalla carenza congenita del Fattore VIII. ...
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Breyanzi, una terapia CAR-T, per le forme recidivanti / refrattarie nel linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e nel linfoma follicolare di grado 3B: approvato nell'Unione Europea

La Commissione Europea ha approvato Breyanzi ( Lisocabtagene maraleucel; Liso-cel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma diffuso ...
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Mieloma multiplo recidivato / refrattario: Abecma, terapia CAR-T diretta contro BCMA

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ) come terapia a base ...
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Cancro al pancreas: nuova terapia sperimentale che associa un vaccino a DNA la chemioterapia con Gemcitabina

Uno studio ha dimostrato l'efficacia di nuova terapia basata su un vaccino a DNA e chemioterapia per contrastare la progressione ...
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Terapia CAR-T anti-BCMA per il mieloma multiplo: risposta terapeutica nel 100% dei casi, con una risposta molto buona o migliore nell'86% dei pazienti e parziale nel 14%

Lo studio di fase Ib/II CARTITUDE-1, che ha coinvolto 29 pazienti con mieloma multiplo che non ha risposto alle cure ...
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Malaria: scoperti nuovi anticorpi in grado di bloccare il Plasmodium falciparum nella fase iniziale dell’infezione

Ricercatori dell'Istituto di Ricerca in Biomedicina ( IRB ), affiliato all'Università della Svizzera Italiana, e dello Swiss Tropical and Public ...
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La proteina ERK-5 innesca l’attività tumorale nei macrofagi

Uno studio diretto da Emanuele Giurisato del dDpartimento di Medicina molecolare e dello sviluppo dell’Università di Siena, in collaborazione con ...
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Terapia genica: Valoctocogene roxaparvovec per l’emofilia A

E' stata valutata una nuova terapia genica su persone affette da grave forma di emofilia A. In uno studio clinico ...
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CD13 come bersaglio per infarto vascolare tumorale indotto da fattore tissutale nel carcinoma polmonare a piccole cellule

La proteasi aminopeptidasi N ( CD13 ) legante lo zinco è espressa sulle cellule vascolari tumorali e sulle cellule tumorali ...
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Carcinoma mammario: nanoparticelle iniettabili con Doxorubicina

INPG-pDOX può rappresentare una speranza per molti pazienti oncologici. INPG sta per injectable nanoparticle generator, ovvero è una matrice per ...
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Nuova pelle transgenica per un bambino affetto da epidermolisi bollosa giunzionale

Un paziente di 7 anni colpito da una grave malattia genetica, l'epidermolisi bollosa giunzionale, che provoca lesioni sulla pelle, è ...
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ASCL1 e NEUROD1, due nuovi bersagli terapeutici per il microcitoma

Ricercatori del UT Southwestern Medical Center ( Dallas, Texas, USA ) hanno identificato una proteina, chiamata ASCL1, che ha un ...
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Spina bifida: individuati nuovi geni responsabili

Uno studio, realizzato dall’UOC di Neurochirurgia dell’Istituto Gaslini di Genova in collaborazione con il CHU Sainte-Justine Research Center di Montreal, ...
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Eltoprazina previene le discinesie indotte da Levodopa riducendo il glutammato nel corpo striato e l'attività della via diretta

È accertato da prove precliniche e cliniche che il sistema serotoninergico svolge un ruolo importante nelle discinesie indotte da Levodopa ...
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La disattivazione della proteina MCL-1 potrebbe contrastare diversi tipi di tumore

Ricercatori australiani hanno scoperto che disattivare la proteina MCL-1 può arrestare la crescita di alcuni tumori o anche bloccarli. Lo ...
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Patologie correlate ai fotorecettori: scoperto un meccanismo di connessione tra fotorecettori della vista notturna e quelli della vista diurna

Alcuni pori chiamati connessoni permettono un contatto diretto tra coni e bastoncelli, cioè i fotorecettori della retina deputati alla visione ...
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Ruolo degli astrociti nelle malattie neurodegenerative: effetti di Fingolimod sulla produzione di ossido nitrico da parte degli astrociti in modelli di sclerosi multipla

Uno studio, pubblicato su Annals of Neurology, coordinato da Cinthia Farina, responsabile del Laboratorio di Immunobiologia delle Malattie Neurologiche presso ...
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Cellule Natural Killer dei linfonodi invasi dalle cellule neoplastiche contro le metastasi da melanoma

Un potente strumento nella lotta ai tumori potrebbe provenire dai linfonodi. È questo il risultato di uno studio pubblicato su ...
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Trattamento per la sclerosi multipla ripristina il sistema immunitario

Un nuovo trattamento per la sclerosi multipla in grado di ripristinare il sistema immunitario del paziente è risultato sicuro e ...
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Tumore all'ovaio in fase avanzata: efficacia dell'immunoterapia

I dati presentati in occasione del congresso dell’American Association for Cancer Research ( AACR ), hanno confermato l'efficacia dell’immunoterapia personalizzata ...
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Gli inibitori PARP per il trattamento dei tumori resistenti alla chemioterapia

Gli inibitori di PARP [ Poli-(ADP-ribosio)-polimerasi ] sembrano rappresentare una nuova strategia di trattamento per i pazienti con tumori resistenti ...
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L'analisi digitale dell’amplificazione genica del DNA nella valutazione della infiltrazione linfocitaria tumorale in diversi tipi di neoplasie

Esiste un legame tra infiltrazione linfocitaria tumorale ( TIL ) e miglioramento della sopravvivenza nelle donne con cancro all'ovaio, in ...
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Nefropatia diabetica: azione nefroprotettiva dell’Acido alfa-Lipoico

La nefropatia diabetica è una delle complicanze croniche più comuni del diabete mellito ed è la principale causa di malattia ...
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L’Arsenico trasforma le cellule staminali in cellule cancerose, stimolando la crescita tumorale

I ricercatori del National Institutes of Health ( NIH ) hanno scoperto come l'esposizione all'Arsenico può trasformare le cellule staminali ...
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Identificato un fattore associato alla resistenza alla chemioterapia per il tumore

Lo sviluppo di resistenza nei confronti della chemioterapia è una conseguenza molto comune per i pazienti oncologici con tumori solidi ...
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Resistenza alla chemioterapia: ruolo della proteina WNT16B prodotta dai fibroblasti

Il meccanismo dietro allo sviluppo della resistenza alla chemioterapia potrebbe oggi essere stato spiegato: lo stesso trattamento minerebbe in un ...
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Encefalomielite autoimmune sperimentale: PI3Kgamma guida la proliferazione, il differenziamento e la sopravvivenza dei linfociti T CD4+ autoreattivi

Il complesso enzimatico PI3Kgamma partecipa a diverse vie di segnalazione coinvolte nella attivazione e migrazione dei leucociti, il che lo ...
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Linfoma cutaneo primario a cellule T avanzato: trapianto allogenico di cellule staminali versus terapia convenzionale

Il linfoma cutaneo primario a cellule T appartiene al gruppo dei linfomi non-Hodgkin e mostra in genere un decorso indolente, ...
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Linfoma follicolare negli adulti: terapia ad alta dose con trapianto autologo di cellule staminali versus chemioterapia o immuno-chemioterapia

Il linfoma follicolare è il più comune linfoma non-Hodgkin indolente e il secondo più comune linfoma non-Hodgkin nel mondo occidentale. ...
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SHARP1 sopprime le metastasi del cancro al seno triplo negativo inibendo i fattori inducibili dalla ipossia

I determinanti molecolari dei comportamenti delle cellule maligne del tumore alla mammella sono solo parzialmente noti. Ricercatori del Dipartimento di ...
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Disfunzione della osteoblastogenesi in un modello murino di osteogenesi imperfetta dominante: un nuovo bersaglio per la terapia farmacologica

La base molecolare del fenotipo clinico nelle malattie ossee è normalmente associata con anormalie strutturali della matrice extracellulare e/o sue ...
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Autoimmunità nella sindrome di Wiskott-Aldrich

La sindrome di Wiskott-Aldrich ( WAS ) è una grave immunodeficienza primaria legata al cromosoma X che colpisce 1-10 soggetti ...
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Sicurezza ed efficacia preclinica di cellule umane CD34+ trasdotte con vettore lentivirale per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich

La terapia genica con cellule staminali ematopoietiche / progenitrici trasdotte ex vivo può rappresentare una valida opzione terapeutica per malattie ...
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Funzionamento dell'interruttore della guaina mielinica nella sclerosi multipla

I ricercatori del San Raffaele di Milano in collaborazione con i ricercatori del New York University e L’Hospital for Special ...
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Mutazioni nel gene ANKRD11 causano la sindrome KBG

La causa della sindrome KBG è stata individuata nelle mutazioni del gene ANKRD11. La sindrome KGB è una patologia molto rara ...
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Individuato meccanismo comune a tutte le forme di sclerosi laterale amiotrofica

Il processo patologico alla base della sclerosi laterale amiotrofica ( SLA, anche nota come morbo di Lou Gehrig ), una ...
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Malattia di Parkinson e coinvolgimento del gene TARDBP

Uno studio di collaborazione tra la Neurologia dell’Ospedale Brotzu, diretta da Maurizio Melis e i neurogenetisti del Dipartimento di Genetica ...
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Sclerosi multipla: scoperto il meccanismo di funzionamento dell'interruttore della guaina mielinica

I ricercatori del San Raffaele di Milano in collaborazione con i ricercatori del New York University e L’Hospital for Special ...
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Inibizione della crescita delle cellule di neuroblastoma in vitro e in vivo da parte di Perifosina, un inibitore di AKT

La presenza di AKT attivata è un marcatore della diminuzione della sopravvivenza libera da eventi o della sopravvivenza generale nei ...
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Cellule umane staminali emopoietiche / progenitrici, una promettente strategia terapeutica per la riparazione dopo lesione renale

La comprensione dei meccanismi di riparazione e rigenerazione del rene dopo una lesione è di grande interesse, poiché non esistono ...
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Ruolo di JQ1 nel carcinoma della linea mediana NUT

Nel tentativo di arrestare la crescita e la diffusione dei tumori, ci sono stati molti tentativi per ottenere geni del ...
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Cirrosi biliare primitiva, basi genetiche

La cirrosi biliare primitiva è una malattia cronica autoimmune del fegato che colpisce le vie biliari provocando colestasi: il sistema ...
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Tumore trattato con adenovirus oncolitici: sicurezza dei glucocorticoidi

Gli adenovirus oncolitici rappresentano un’emergente opzione di trattamento per il tumore avanzato e refrattario. I pazienti con forma tumorale avanzata e ...
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Adenocarcinoma polmonare umano: IL-12 inibisce la crescita in vitro

Il carcinoma polmonare non-a-piccole cellule ( NSCLC ) è una delle principali cause di morte per cancro. In precedenza era ...
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Fibrosi cistica: dati limitati sulla supplementazione con Vitamina-D

La fibrosi cistica è una malattia genetica con effetti su diversi organi. In un sottogruppo di pazienti con insufficienza pancreatica ...
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Il segreto del sistema immunitario racchiuso in una molecola: CD14

Il nostro organismo si difende dalle infezioni batteriche attraverso le cellule del sistema immunitario. Tutte le risposte contro i patogeni ...
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Alfa-Chetoglutarato/Aspartato, una nuova potenziale terapia per correggere il metabolismo della mutazione mitocondriale NARP

E' stato condotto uno studio per verificare se una maggiore fosforilazione a livello del substrato sia in grado di aumentare ...
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Plerixafor per la mobilizzazione delle cellule staminali nel trapianto autologo nei pazienti con linfoma e mieloma multiplo

Plerixafor ( Mozobil ) è una molecola indicata per migliorare la mobilizzazione delle cellule staminali per il prelievo e il ...
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Sox 2 induce la produzione di molecole-segnale coinvolte nel mantenimento delle cellule staminali neurali

La proteina Sox2 ha dimostrato di essere importante per lo sviluppo del cervello, soprattutto per quella porzione chiamata ippocampo che ...
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Individuata una variante genetica associata alla morte cardiaca improvvisa

Uno studio internazionale, finanziato anche da Telethon, ha individuato una variante genetica che spiega il maggior rischio di certe persone ...
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Malattie genetiche dello sviluppo: identificato un nuovo gene coinvolto nella sindrome di Noonan

Uno studio, finanziato da Telethon e pubblicato su Nature Genetics da Marco Tartaglia, Ricercatore dell’Istituto superiore di sanità ( Iss ...
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Individuato il gene responsabile dell’anemia diseritropoietica congenita di tipo II

E’ stato identificato il gene responsabile di una rara malattia ereditaria del sangue, l'anemia diseritropoietica congenita di tipo II. Lo studio, ...
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Terapia genica in un modello animale di mucopolisaccaridosi 2

Si aprono le porte della terapia genica per la mucopolisaccaridosi di tipo II, grave malattia ereditaria del metabolismo. Maria Pia Cosma ...
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Scoperto un meccanismo importante per lo sviluppo dei fotorecettori dell’occhio

E’ stato evidenziato il ruolo di NOGGIN nell'indurre il destino retinico in cellule embrionali multipotenti, quali le cellule staminali. A ...
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Funzione biologica dell’atlastina nella paraplegia spastica ereditaria

Fino ad oggi l’atlastina era nota ai Ricercatori soltanto per essere difettosa nelle persone affette da una rara malattia genetica, ...
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Variante genetica che può predisporre allo sviluppo dell’incontinentia pigmenti

Ricercatori dell’Istituto di Genetica e Biofisica del Cnr di Napoli, coordinati da Matilde Valeria Ursini, hanno scoperto un nuovo meccanismo ...
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TFEB regola l’accumulo di sostanze tossiche all’interno delle cellule: possibili ricadute per la malattia di Alzheimer, malattia di Parkinson e corea di Huntington

Nelle cellule esiste un sistema che – opportunamente stimolato – può ripulirle da molecole tossiche responsabili di gravi malattie come ...
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Nuovi bersagli farmacologici per bloccare l’azione della miostatina, l'ormone che induce la perdita di massa muscolare

E’ stata chiarita la sequenza di messaggi molecolari scatenati dalla miostatina, che all'interno dell’organismo ha il compito di indurre la ...
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Distrofia di Ullrich: effetti protettivi di Debio 025 in un modello murino

L’avvio della sperimentazione sull’uomo di Debio 025 nella distrofia muscolare congenita di Ullrich, grave patologia di origine genetica, potrebbe essere ...
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Terapia genica in un modello animale di distrofia muscolare dei cingoli

Il gruppo di ricerca guidato da Vincenzo Nigro dell'Istituto Telethon di Genetica e Medicina ( Tigem ) di Napoli è ...
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