Lo studio di fase Ib/II CARTITUDE-1, che ha coinvolto 29 pazienti con mieloma multiplo che non ha risposto alle cure o si è ripresentato, ha come obiettivo quello di valutare l'efficacia di JNJ-4528, una terapia CAR-T mirata alla molecola BCMA delle cellule immunitarie di tipo B.

Sono stati coinvolti pazienti molto complessi, con recidive o resistenti a tutti i farmaci disponibili.

In questi pazienti la terapia CAR-T anti-BCMA ( cellule T umane che codificano per un recettore chimerico per l'antigene, diretto verso l'antigene di maturazione delle cellule B ) ha consentito a 27 pazienti su 29 di essere liberi da progressione di malattia a 6 mesi.

I risultati della parte di fase 1b dello studio CARTITUDE-1 hanno dimostrato risposte precoci e profonde tra i pazienti ( n=29 ) con una mediana di 5 predenti regimi di trattamento del mieloma multiplo ( intervallo: 3-18 ) trattati con JNJ-4528 ( dose mediana somministrata: 0.73x106^ cellule T vitali CAR+/kg ).

Il 100% dei pazienti ha ottenuto una risposta a un follow-up mediano di 6 mesi.

L'86% dei pazienti era triplo-refrattario a un inibitore del proteasoma, a un immunomodulante e a un anticorpo anti-CD38; il 72% era penta-esposto e il 31% era penta-refrattario.

Il tasso di risposta globale ( ORR ) ha incluso il 69% dei pazienti con risposta completa ( CR ) o migliore ( 66% con CR marcata ); l'86% dei pazienti ha ottenuto una risposta parziale molto buona ( VGPR ) o migliore; e il 14% dei pazienti ha ottenuto una risposta parziale ( PR ).

Tutti e 15 i pazienti su un totale di 29 ( valutabili al 100% ) sono risultati MRD-negativi all'ultimo campione disponibile. ( Xagena_2019 )

Fonte: Annual Meeting ASH ( American Society of Hematology ), 2019

Xagena_Medicina_2019